Minoryx Therapeutics, empresa de desenvolupament de fàrmacs especialitzada en el descobriment de nous fàrmacs per a malalties òrfenes, anuncia avui que ha completat una ronda de finançament Sèrie A de 19,4 milions d'euros (21,7 milions de dòlars). Ysios Capital, fons d'inversió espanyol, va liderar la ronda. La recaptació de fons també va ser recolzada per un sindicat substancial de nous inversors, inclosos Kurma Partners, Roche Venture Fund, Idinvest Partners i Chiesi Ventures. En la ronda també han participat inversors actuals Caixa Capital Risc, la divisió de capital risc de 'la Caixa' i HealthEquity.

Amb aquesta recaptació de fons, la companyia també dóna la benvinguda a tres nous membres del consell: Laia Crespo d'Ysios Capital, Thierry Laugel de Kurma Partners i Monique Schiersing de Roche Venture Fund.

"Estem encantats d'haver tancat una ronda de captació de fons tan important. El sindicat d'inversions inclou parts complementàries com inversors internacionals especialitzats en medicaments orfes i inversors corporatius de grans farmacèutiques, així com farmacèutiques especialitzades", va dir Marc Martinell, CEO i cofundador de Minoryx Therapeutics. "Com a nou actor en el camp de les malalties rares, volem agrair als inversors que s'han unit a nosaltres en aquest important projecte i als antics inversors la seva renovada confiança".

"Minoryx Therapeutics és una empresa molt prometedora en el camp de les malalties rares. El seu enfocament únic ens va convèncer del valor de les seves activitats", va dir Laia Crespo, PhD, directora d'inversions d'Ysios Capital. "Estem molt segurs del seu candidat X-ALD i esperem amb interès les properes etapes de desenvolupament d'aquest producte".

Els fons recaptats s'utilitzaran per completar l'equip, especialment en R&D, per traslladar el projecte principal MIN-102 a la validació clínica i per desenvolupar encara més un pipeline de xaperones farmacològiques no competitives identificades a través de la innovadora plataforma propietària de la companyia, SEE-Tx.

Sobre X-ALD

L'adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X (X-ALD) és el trastorn peroxisomal més prevalent. Està causada per mutacions en el gen ABCD1, que codifica per a una proteïna transportadora de membrana. La malaltia es caracteritza per l'acumulació d'àcids grassos de cadena molt llarga (VLCFA) donant lloc a un trastorn neurodegeneratiu crònicament debilitant i potencialment mortal, on els teixits més afectats són la mielina del sistema nerviós central (SNC) i l'escorça suprarenal. Els efectes relacionats amb el SNC condueixen a dos fenotips principals: l'adrenomieloneuropatia, (AMN) caracteritzada per una disfunció motora progressiva, i l'ALD cerebral (cALD), caracteritzada per una neuroinflamació severa que condueix a la mort prematura. X-ALD és una malaltia rara que es presenta a tot el món. La seva incidència estimada és d'1:17.000 nounats. Tot i que afecta principalment els homes, les dones heterozigotes també desenvolupen la malaltia més endavant en la vida. No hi ha cap tractament farmacològic disponible al mercat. L'única alternativa disponible per als pacients amb cALD és el trasplantament de medul·la òssia. Aquest enfocament no impedeix el desenvolupament de la forma AMN, per a la qual no hi ha teràpies disponibles.

Sobre MIN-102

MIN-102, candidat de Minoryx a X-ALD, es troba en fase preclínica. És un agonista gamma PPAR diferenciat amb un perfil superior per a malalties relacionades amb el SNC amb una excel·lent eficàcia in vivo, un pla de desenvolupament integral i la participació primerenca dels principals líders d'opinió. Els agonistes gamma PPAR han mostrat un fort potencial en models animals relacionats amb els diversos fenotips associats amb X-ALD. El candidat de Minoryx és l'únic producte en desenvolupament per al seu ús potencial en tots els fenotips principals. Els agonistes gamma PPAR també van mostrar eficàcia en múltiples models de malalties neurodegeneratives, el que significa que MIN-102 també ofereix un potencial significatiu per a l'expansió de la indicació.

Sobre SEE-Tx

Aquesta plataforma dedicada es basa en tecnologia i know-how propis per a la identificació d'una nova classe de xaperones farmacològiques que no són competitives amb el substrat natural i amb propietats optimitzades similars als medicaments; oferint un potencial més gran que les generacions anteriors. El programa més avançat relacionat amb la plataforma es dirigeix a GM1 Gangliosidosis i Morquio B. La companyia també està avançant amb una cartera de diversos altres errors congènits del metabolisme, incloses les malalties d'emmagatzematge lisosomal.

Sobre Minoryx Therapeutics

Minoryx és una empresa de desenvolupament de fàrmacs especialitzada en el descobriment de nous fàrmacs per a malalties òrfenes. La companyia es dirigeix als errors congènits del metabolisme; Grup de malalties minoritàries d'origen genètic amb una elevada necessitat mèdica no coberta. El programa líder de la companyia és un agonista gamma PPAR diferenciat (MIN-102) que té múltiples indicacions del SNC. Minoryx aprofita el seu mecanisme d'acció únic per al seu ús potencial en X-ALD, una malaltia genètica caracteritzada per un deteriorament neurològic progressiu sense tractament farmacològic disponible. Minoryx també està treballant en una nova classe de compostos: les xaperones farmacològiques no competitives, identificades a través de la seva innovadora plataforma pròpia SEE-Tx.

L'equip de Minoryx està format per un grup d'experts en descobriment i desenvolupament de fàrmacs amb diverses dècades d'experiència en biotecnologia i farma. La companyia està recolzada per un sindicat d'inversors experimentats i compta amb el suport d'una xarxa d'altres organitzacions. Minoryx es va fundar el 2011 i abans d'aquesta ronda va recaptar 5 milions d'euros (5,6 milions de dòlars).