Sperogenix Therapeutics, empresa de plataformes dedicada al desenvolupament i comercialització de teràpies de malalties rares a la Xina, i Minoryx Therapeutics, empresa especialitzada en el desenvolupament de tractaments innovadors per a malalties òrfenes del Sistema Nerviós Central (SNC), han anunciat avui que han signat un acord de llicència exclusiu per al desenvolupament i comercialització de leriglitazona, l'agonista PPAR-γ modificador de la malaltia penetrant cerebral de Minoryx.

Segons els termes de l'acord, Sperogenix rebrà drets exclusius per desenvolupar i comercialitzar leriglitazona a la Xina continental, la regió administrativa especial de Hong Kong (SAR) i la RAE, per al tractament de l'adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X (X-ALD), una condició neurològica òrfena potencialment mortal. Minoryx rebrà un pagament inicial inicial per avançat i pagaments per fites reguladores i comercials predefinides de fins a 78 milions de dòlars, així com royalties de dos dígits sobre les vendes netes anuals.

La leriglitazona és un nou agonista biodisponible i selectiu de γ PPAR, amb el potencial de convertir-se en el primer tractament del món per a X-ALD. Ha rebut la designació de medicament orfe per a X-ALD tant als Estats Units com a Europa, i la designació de via ràpida, així com la designació de malalties pediàtriques rares de la FDA dels EUA. Actualment s'està duent a terme un assaig que permet el registre en pacients adults amb X-ALD amb adrenomieloneuropatia (AMN) a la UE i als Estats Units (assaig ADVANCE). Es tracta d'un estudi global de fase 2/3 multicèntric, doble cec i controlat amb placebo amb dades que s'esperen per a finals de 2020. A més, la leriglitazona s'està avaluant en un registre que permet un estudi de fase 2 obert en pacients pediàtrics amb X-ALD cerebral (cALD) a Europa, amb resultats màxims previstos per a mitjans de 2021.

"Aquest acord de llicència exclusiu subscrit per a la leriglitazona reforça encara més el pipeline de Sperogenix en malalties neurològiques rares", va dir Alan (Zhiyu) Yan, cofundador, president i conseller delegat de Sperogenix. "Demostra la nostra forta dedicació i compromís a llarg termini per abordar les enormes necessitats mèdiques no satisfetes en el camp de les malalties rares a la Xina. Esperem col·laborar amb totes les parts interessades per portar aquesta teràpia als pacients xinesos el més aviat possible".

"Estem molt contents de signar aquest acord de llicència exclusiu amb Sperogenix basat en els seus profunds coneixements sobre malalties rares a la Xina i les seves capacitats úniques, que ens fan confiar molt en la nostra associació", va dir el Dr. Marc Martinell, cofundador i CEO de Minoryx. "Aquesta és una fita important que subratlla el potencial de la leriglitazona per abordar una important necessitat mèdica no coberta".

Sobre Sperogenix Therapeutics

Sperogenix Therapeutics és una empresa de plataformes dedicada al desenvolupament i comercialització de teràpies de malalties rares a la Xina amb focus en l'etapa clínica mitjana i tardana i productes en fase comercial. Amb àrees terapèutiques prioritzades, com ara trastorns vasculars pulmonars, trastorns neurològics, malalties metabòliques hereditàries i trastorns hematològics no oncològics, Sperogenix es dedica a establir un model comercial innovador adaptat al camp de les malalties rares de la Xina, per tal de proporcionar productes i serveis assequibles i fiables als metges i pacients xinesos. Sperogenix es va fundar el 2019 i compta amb el suport d'inversors de la indústria biofarmacèutica, inclosos Lilly Asia Ventures (LAV) i Morningside Venture en el finançament de la ronda A. www.sperogenix.com

Sobre Minoryx Therapeutics

Minoryx és una empresa biotecnològica en fase clínica centrada en el desenvolupament de noves teràpies per a malalties òrfenes del SNC amb altes necessitats mèdiques no cobertes. El programa principal de la companyia, leriglitazona (MIN-102), un nou agonista selectiu de PPARγ, s'està avaluant actualment en X-ALD i Atàxia de Friedreich. La companyia està recolzada per un sindicat d'inversors experimentats, que inclou Caixa Capital Risc, Roche Venture Fund, Ysios Capital, Kurma Partners, Fund+, Chiesi Ventures, S.R.I.W, Idinvest, SFPI-FPIM, HealthEquity i Sambrinvest, i compta amb el suport d'una xarxa d'altres organitzacions. Minoryx es va fundar el 2011, té presència a Espanya i Bèlgica i fins ara ha recaptat més de 50 milions d'euros. www.minoryx.com

Sobre la leriglitazona

La leriglitazona (MIN-102) és un nou agonista de PPAR-γ biodisponible i selectiu amb un potencial millor perfil indicat per a malalties del SNC. Té una penetració cerebral suficient demostrada i un perfil de seguretat favorable. Va demostrar una prova de concepte preclínica robusta en models animals de múltiples malalties modulant vies que condueixen a la disfunció mitocondrial, l'estrès oxidatiu, la neuroinflamació, la desmielinització i la degeneració axonal. La leriglitazona ha completat amb èxit un assaig clínic de fase 1 que mostra una bona seguretat, tolerabilitat i compromís del SNC dels receptors PPAR-γ a nivells equivalents als requerits per a l'eficàcia en models preclínics. La leriglitazona té el potencial de tractar diversos trastorns del SNC, incloses les malalties òrfenes, i actualment s'està avaluant en un registre que permet l'estudi de fase 2/3 en AMN, un registre que permet la fase 2 en cALD i en una fase 2 en atàxia de Friedreich.

Sobre X-ALD

X-ALD (adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X) és una malaltia neurodegenerativa òrfena. AMN i cALD són els dos fenotips més comuns de X-ALD, que representen el 45% i el 35% respectivament. La incidència global de X-ALD és d'aproximadament 6,2/100.000 nascuts vius. X-ALD s'inclou al primer catàleg de malalties rares de la Xina publicat el 2018.

L'edat d'aparició dels pacients amb cALD és típicament de 4-8 anys. Els pacients no tractats progressen ràpidament, ja que el deteriorament greu de la funció neurològica apareix 6-24 mesos després de l'inici de la malaltia, provocant la mort prematura en 2-4 anys.

L'AMN es caracteritza per paraparèsia espàstica progressiva, disfunció sensorial i incontinència. Aquesta forma progressa crònicament amb l'aparició dels símptomes, típicament en l'edat adulta i mal pronòstic.

Actualment no hi ha cap tractament terapèutic disponible per a X-ALD. Diversos estudis observacionals han demostrat que el trasplantament de progenitors hematopoètics (TPH) pot millorar la supervivència global de cinc anys per als pacients amb cALD. No obstant això, no hi ha evidència que l'HSCT millori els resultats clínics dels pacients amb AMN.